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Cure potenziale “rivoluzionaria” per le cellule falciformi in Inghilterra approvata per l’uso del SSN | Anemia falciforme

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Un trattamento “rivoluzionario” da 1,65 milioni di sterline che offre una potenziale cura per le persone in Inghilterra che vive con la malattia falciforme è stato approvato per l’uso sul SSN, ha annunciato il cane da guardia dei medicinali.

Gli attivisti hanno accolto con favore le notizie sull’approvazione della terapia genica una tantum, nota come Exagamglogene Autotemcel, o Exa-Cel, che modifica il gene difettoso nelle cellule staminali di un paziente.

Il SSN stima che 50 pazienti, bambini più grandi e adulti con una forma grave di malattia, che sono adatti per un trapianto di cellule staminali ma senza un donatore abbinato, ogni anno riceveranno il trattamento all’avanguardia.

Studi clinici per Exa-Cel hanno indicato che la terapia può fermare le dolorose crisi delle cellule falli, che si verificano quando i vasi sanguigni vengono bloccati, con i ricercatori che hanno scoperto che c’era una “cura funzionale” nel 96,6% dei partecipanti che hanno ricevuto il trattamento.

Il National Institute for Health and Care Excellence ha originariamente respinto il trattamento lo scorso marzo, dicendo che aveva bisogno di ulteriori dettagli sull’efficacia del trattamento.

La condizione è più diffusa nelle persone con un background familiare africano o caraibico, secondo il SSN. In Inghilterra, circa 17.000 persone vivono con la malattia. Di questi, si ritiene che 4.000 siano ammissibili al nuovo trattamento.

La malattia delle cellule falciformi cambia la forma delle cellule del sangue in mezzature, ostacolando il flusso sanguigno. I malati sperimentano gravi episodi dolorosi, che possono richiedere l’ammissione in ospedale. L’aspettativa di vita può essere più breve da 20 a 30 anni rispetto alla popolazione generale.

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Toby Bakare, 35 anni, da South London, che ha la malattia falciforme ma ha ricevuto un trapianto di cellule staminali, ha dichiarato: “È un grande giorno, così tante persone che vivono con la malattia falciforme avranno ora accesso a un trattamento che si sbarazza del dolore [that] è una rovina sulla tua vita. Sono fortunato a avere una sorella che era una partita.

Toby Bakare, il paziente a cellula falce, ha detto: “È un grande giorno”. Fotografia: Toby Bakare/PA

“Non tutti con falce hanno quell’opzione, quindi l’editing genetico per quelle persone è un enorme passo avanti. È stata una lunga strada, ma avere un trapianto ha trasformato la mia qualità di vita in meglio. “

Mehmet Tunc Onur Sanli, 42 anni, da Londra, a cui è stata diagnosticata la malattia falciforme a 11 anni, ha dichiarato: “Non dover andare in ospedale per trasfusioni regolari o prendere più medicine sarebbe un sogno per me – la terapia genica potrebbe offrirlo – – Ma c’è ancora molto da considerare in termini di effetti collaterali che potrebbero venire con questo trattamento e se sarebbe la scelta giusta per me. “

Il prof. Bola Owolabi, direttore del programma di miglioramento delle disuguaglianze sanitarie nazionali presso l’Inghilterra del SSN, ha dichiarato: “Ciò rappresenta un monumentale passo avanti nel trattamento delle persone con disturbo delle cellule falciformi, che è una condizione che colpisce principalmente le persone di eredità dei Caraibi neri africani e neri. Questa terapia rivoluzionaria, disponibile sul SSN, rappresenta una prospettiva molto reale di una cura per questo disturbo devastante.

“Il SSN rimane impegnata a implementare nuovi trattamenti innovativi per restringere il divario nelle disuguaglianze sanitarie e questa terapia all’avanguardia potrebbe dare ai pazienti che affrontano un grave disturbo delle cellule falciformi la speranza di un futuro molto più luminoso.”

John James Obe, amministratore delegato della Sickle Cell Society, ha dichiarato: “Siamo assolutamente entusiasti di vedere questo rivoluzionario trattamento di terapia genica disponibile sul SSN da oggi. Il significato di questa pietra miliare per la comunità delle cellule falciformi non può essere sottovalutato: il risultato di oggi darà speranza a molti ed è il risultato di una determinata campagna.

“Rimaniamo dedicati al nostro impegno a sostenere opzioni terapeutiche migliorate e risultati migliori per tutte le persone colpite da questa condizione. Per ora, ci prendiamo un momento per celebrare questa pietra miliare storica – una svolta nella lotta contro la cellula falciforme che promette di cambiare la vita in meglio. “

Yasmin Sheikh, capo della politica e degli affari pubblici di Anthony Nolan, ha dichiarato: “Questa rivoluzionaria decisione di finanziare la prima terapia con sede in CRISPR del Regno Unito per i pazienti con disturbo delle cellule falciformi rappresenta un balzo in avanti nel trattamento di questo debilitante e pericoloso per la vita condizione.”

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